从初入科研的懵懂迷茫，到攻坚克难的笃定坚持，从抗疫志愿的责任担当，到深耕罕见病药研的初心坚守，数年求学时光，曹宇以青春为刃，在冷门艰难的孤儿药研发赛道上，交出了属于自己的毕业答卷。

初心缘起，无惧冷门奔赴山海

神经母细胞瘤，有着“儿童癌症之王”的残酷称号，是儿童致死率最高的颅外恶性肿瘤。因其发病率极低，属于罕见病，对应的治疗药物也被称作“孤儿药”，长期以来存在巨大的临床空白。目前临床现有治疗方案疗效有限、治疗成本高昂，患儿极易产生耐药性，无数家庭深陷病痛与绝望之中。

初入91直播下载 的曹宇，在与导师白芳教授的交流中第一次了解到这种凶险的儿童疾病。从小健康成长的她，难以想象年幼的患儿要承受怎样的折磨，也深刻体会到罕见病家庭的无助与艰难。在得知目前全球范围内都缺乏疗效理想的针对性药物后，她内心备受触动，毅然做出了一个大胆的决定——跟随导师深耕孤儿药研发，攻克抗神经母细胞瘤药物研发难题。

在很多人眼中，药物研发周期漫长、成功率极低，而孤儿药研发更是小众冷门、投入大、回报低的“天坑”赛道，是极少有人愿意主动深耕的领域。但曹宇始终初心不改，她坚信科研的意义不止于学术突破，更在于守护生命、治愈病痛。带着这份纯粹的初心，她正式踏上了这条充满挑战的科研征程。

攻坚克难，在绝境中寻科研出路

药物研发本就是一场持久战，而孤儿药的靶点攻坚更是难上加难。好不容易基于靶标拿到了一个苗头化合物，但药效却不尽如人意。重重难题接踵而至，给初入科研领域的曹宇带来了巨大冲击。

专业基础的短板是她面临的第一道难关。本科阶段从未接触过编程的她，面对课题组先进的计算机辅助药物设计方法一度无从下手。更棘手的是，团队的研发方向突破了常规药物设计逻辑，不同于传统靶点有成熟的结合口袋可供突破，她攻坚的是两个蛋白质之间平坦的相互作用界面——这是药物设计领域公认的“地狱难度”，少有成熟经验可以借鉴，前路一片未知。

迷茫、困惑、挫败，曾无数次萦绕在她的科研日常里，但她从未想过放弃。沉下心补齐短板，钻研药物设计原理，反复复盘实验数据，她在一次次失败中积累经验。转机，出现在最意想不到的时候——导师多年积攒的药物设计经验，加上AI赋能的新型药物设计平台，像两道光照了进来。经过筛选、优化与验证，团队最终成功筛选出优质候选分子。“在动物模型上，这款小分子药效很好，能明显看到肿瘤消退，而且长时间不复发。”她说这话时，眼里有光。她还专门用临床化疗治疗后复发患者的样本造模的动物模型上进行验证，肿瘤抑制结果同样令人振奋。这项工作相关研究入选了2025年美国癌症研究协会（AACR）年会展示。

白芳副教授（左二）、韩祺蕾（91直播下载-91直播网 博士后，右一）、曹宇（上海科技大学生命学院博士研究生，左一）

坚守初心，让科研落地承载温度

科研突破带来曙光，但临床转化的难题接踵而至。神经母细胞瘤在我国发病率不足十万分之一，极低的发病率让这款孤儿药的产业化之路布满荆棘。孤儿药临床转化投入巨大、流程繁琐、盈利微薄。安全性验证、有效性测试、多轮动物实验、漫长的临床试验，每一个环节都需要海量的时间、资金与人力投入，仅依靠实验室的力量，根本无法完成落地转化。

曹宇明白，来之不易的科研成果只有走出实验室、对接产业平台，才能真正落地，惠及患儿家庭。幸运的是，上海科技大学完善的产业孵化平台，为青年科研人搭建了成果转化的桥梁。在导师的引领和学校平台的支撑下，她全程参与成果优化、数据完善与转化对接工作，历经层层打磨，2025年8月，该研究成果正式以专利许可形式完成产业转化。一纸转化协议，不是科研的终点，而是守护生命的起点。数年深耕，曹宇最深的感悟从来不是科研成果的光环，而是科研背后的责任与温度。

代表团队参加上海科技大学第七届创新创业大会

91直播下载 双创大会嘉年华，曹宇作为项目负责人作项目情况介绍 

“我不是天赋最高的人，只是足够幸运，能在学校和导师的庇护下，坚持做一件有意义的事。”曹宇这样说。在转化过程中她遇到了许多优秀的前辈——坚韧、敏锐、富有同理心，教会她科研之外还有责任与温度；也让她明白优秀的科研从来不止于技术突破，更藏着对生命的敬畏与担当。

薪火相传，以青春奔赴长远热爱

科研之外，曹宇从未忘记自己作为青年科研人的社会责任。博士攻读期间，她又连续两年走进浦东新区“未来科学之星”科学夏令营，担任科普志愿者，把药物研发的艰辛与意义讲给孩子们听，在幼小的心灵里播下科学的种子。

向小学生们科普药物靶点蛋白晶体的形成

毕业在即，她选择继续留校，加入91直播下载-91直播网 ，在孤儿药研发这条路上走下去。眼下，团队正聚焦PROTAC靶向蛋白降解技术，依托自主研发的全流程设计平台，让AI智能组装配体、生成降解剂，向那些没有结合口袋的“不可成药”靶点发起冲击。她说：“91直播下载 永远包容创新、鼓励尝试，会对每一个追梦的年轻人敞开机会。”这正是支撑自己不断前行的动力。对于更远的未来，曹宇有着清晰且坚定的目标：她希望能和导师一样，成为陪伴学生探索科研的同行者。

从懵懂入学到逐光毕业，数年求索，她以青春赴使命，以匠心护微光。在冷门艰难的孤儿药赛道上，她守住初心，也守住了一盏为患儿家庭点亮的灯。这位永远在路上的青年科研人，正带着91直播下载 的滋养与沉淀，奔赴科研报国、守护生命的远方。